Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. Lo hanno fatto i medici dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma con un bimbo di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario a terapie convenzionali. È il primo paziente italiano curato con tale metodo rivoluzionario. Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambin Gesù, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
Il bambino di 4 anni sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia genica all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma era affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell'età pediatrica: la malattia fa registrare 400 nuovi casi ogni anno in Italia. Aveva già avuto 2 ricadute (recidive) di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno (allogenico). Ma a un mese dall'infusione effettuata presso la struttura capitolina, il bambino sta bene ed è stato dimesso perché non vi è più traccia di cellule leucemiche nel midollo. E la stessa speranza si nutre per altri due pazienti, a breve.
Il piccolo è anche il primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all'interno di uno studio accademico. «Per questo bambino - spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, Terapia cellulare e genica del Bambino Gesù - non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva.
L'approccio adottato dai ricercatori differisce parzialmente da quello nord-americano. Diversa è la piattaforma virale utilizzata per realizzare il percorso di modificazione genetica. Diversa è la sequenza genica realizzata, che prevede anche l'inserimento della Caspasi 9 Inducibile (iC9), una sorta di gene «suicida» attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l'azione dei linfociti modificati. È cioè una misura ulteriore di sicurezza per fronteggiare i possibili effetti collaterali che possono derivare da queste terapie innovative. Diversa, infine, è la natura della sperimentazione: è uno studio tutto italiano dedicato a quest'approccio ed il processo di manipolazione genetica e la produzione del costrutto originale realizzato per l'infusione - un vero e proprio farmaco biologico - avvengono interamente all'interno dell'Officina Farmaceutica (Cell Factory) del Bambino Gesù a San Paolo.
Il ministro Lorenzin. «Un caloroso e sincero plauso ai medici e ai ricercatori dell'Ospedale Bambino Gesù per il successo dello straordinario trattamento innovativo di terapia genica con cui è stato curato per la prima volta in Italia un bambino di 4 anni, che oggi sta bene ed è stato dimesso, affetto da leucemia linfoblastica acuta». Lo dichiara il Ministro della Salute, Beatrice Lorenzin: «Questo trattamento rivoluzionario - sottolinea - che prevede la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore, rappresenta un grandissimo successo per la nostra ricerca ed è il frutto di quasi 3 anni di lavoro nell'ambito di uno studio accademico promosso anche dal Ministero della Salute». «Questo successo - prosegue - conferma come nella nostra sanità vi siano strutture eccellenti, all'avanguardia nella ricerca e di livello internazionale di cui tutti dobbiamo essere fieri. Sono scoperte come questa che ci consentono di guardare al futuro e a quello della Medicina con fiducia e consapevolezza che la Scienza e la Ricerca sapranno sempre prendersi cura dell'umanità, specie se fragile».
Roma, Bambino Gesù: per la prima volta in Italia bimbo salvato dalla leucemia con terapia genica
Giovedì 1 Febbraio 2018
Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un'efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all'infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso. È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale». L'Officina farmaceutica del Bambino Gesù ha completato la preparazione delle cellule per un adolescente affetto dalla stessa malattia, la leucemia linfoblastica acuta, mentre è in corso la preparazione di Car-T anche per una bambina affetta da neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell'età pediatrica. Anche in questo caso, il protocollo di manipolazione cellulare e il suo impiego clinico sono stati approvati dall'Aifa.
